무릎 골관절염과 재발성 교모세포종 같은 난치 질환을 자기 세포로 고치는 줄기세포 치료 임상연구 3건이 2026년 6월 25일 정부 심의에서 적합 판정을 받았다. 환자 본인의 지방에서 뽑은 세포나 혈액에서 분리한 면역세포를 배양해 다시 주입하는 방식인데, 이 적합 판정과 병원에서 실제로 받는 치료 허가는 전혀 다른 단계다.
핵심 요약
첨단재생의료 임상연구의 ‘적합’ 판정은 치료 허가가 아니라 안전성·효과를 확인하는 연구 시작 단계다.
정부는 무릎 골관절염, 난치성 만성통증, 혈액암, 재발성 교모세포종 네 질환을 국가 주도 다기관 임상연구로 추진 중이다.
국내 첫 첨단재생의료 치료 승인은 환자 15명을 대상으로 한 자가면역세포 치료였다.
배양 자가면역세포는 위험도가 저위험으로 조정되면 선행 임상 없이 치료계획 심의를 신청할 수 있게 된다.
‘적합’ 판정과 치료 허가는 어떻게 다른가
질병관리청 국립보건연구원이 첨단재생의료안전관리기관으로서 연구를 감독하고, 보건복지부 심의위원회가 병원들이 낸 실시계획을 심사한다. 6월 25일 회의에서는 무릎 골관절염, 만성 신경병증성 통증, 재발성 교모세포종 관련 연구 3건이 무작위배정·이중눈가림·위약대조 방식의 중위험 임상연구로 적합 의결됐다.
적합 판정은 ‘치료해도 된다’가 아니라 ‘연구를 시작해도 된다’는 뜻이다. 다음 회의에서도 같은 흐름이 이어져, 7월 23일 열린 심의에서는 진행성 간세포암과 미만성 거대 B세포 림프종 환자를 위한 세포치료 연구 2건이 적합 의결됐지만 그날 상정된 6건 가운데 4건은 부적합 판정을 받았다.
왜 지금 세포치료 임상연구가 급증했나
배경에는 해외 원정치료라는 현실이 있다. 국내에서 받을 치료가 마땅치 않아 고액을 들여 해외로 나가는 환자들이 있고, 정부는 이 수요를 국가 안전관리 체계 안으로 끌어오는 쪽으로 정책 방향을 바꿨다.
보건복지부와 식품의약품안전처는 21일 첨단재생의료 정책위원회를 열고 ‘제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 기본계획(2026~2030)’을 심의·의결하면서, 무릎 골관절염·난치성 만성통증·혈액암·재발성 교모세포종을 국가 주도 다기관 임상연구 대상으로 못박았다. 이 연구는 약 21개월 동안 진행되고, 2028년 상반기 종료 뒤 치료계획 심의를 거쳐 빠르면 2028년 하반기에 실제 치료 여부가 결정될 전망이다.
저위험 조정으로 무엇이 바뀌는가
지금 세포치료 대부분은 중위험으로 분류돼 치료계획을 신청하려면 통상 2~3년의 임상연구를 먼저 거쳐야 한다. 정부는 안전성 근거가 쌓인 배양 자가면역세포의 위험도를 저위험으로 낮추는 고시를 2026년 10월까지 마련할 계획이며, 조정되면 선행 임상 없이 곧바로 치료계획 심의를 신청할 수 있다.
이 변화는 일본과 자주 비교된다. 국내 규제는 저위험 조정 이후에도 국가 심의를 유지한다는 점에서 일본보다 엄격한 편이며, 접근성 확대만큼 환자 보호도 중요하다는 지적이 함께 나온다. 첨단재생의료 심의 신청은 2024년 51건에서 지난해 118건으로 늘었고 올해는 193건까지 늘어날 것으로 예상되며, 심의기간도 과거 50일 수준에서 최대 110일까지 길어져 정부는 심의위원을 25명에서 40명으로 늘리기로 했다.
실제로 치료까지 이어진 사례는 무엇인가
연구가 실제 치료로 이어진 사례도 이미 있다. 지난 4월 가톨릭대 여의도성모병원은 EBV 양성 림프절외 NK/T세포 림프종 환자 15명을 대상으로 한 자가면역세포 치료계획을 국내 첫 첨단재생의료 치료로 승인받았고, 치료비는 7600만원으로 책정됐으며 5년 안에 재발하면 전액 환불하는 방식이 적용됐다.
병원 차원의 기술도 빨라졌다. 서울대병원은 CAR-T 치료제를 병원 내에서 직접 생산하는 체계를 갖춰 기존 56일 걸리던 생산 기간을 12일로 줄였고, 이 치료를 받은 소아·청소년 백혈병 환자 8명 가운데 5명은 투여 한 달 만에 완전관해를 보였다.
산업 규모도 함께 커졌다. 첨단재생의료 분야 기업은 2023년 76개에서 지난해 138개로 늘었고, 같은 시기 국내 개발 첫 CAR-T 치료제가 품목허가를 받았다. 다만 지정만 받고 실적 없이 홍보에만 활용하는 기관도 있어, 정부는 지정 후 1년 안에 계획을 못 내면 지정을 취소하는 관리 강화 방안도 함께 추진하고 있다.
다음에 ‘줄기세포 치료 정부 승인’이라는 문구를 보면, 그게 병원에서 바로 받을 수 있는 치료인지 아직 임상연구 단계인지부터 구분해 보자. 적합 판정을 받은 연구와 실제로 환자에게 승인된 치료 사이의 간격은, 세포치료가 정말 안전한지 확인하는 데 쓰이는 시간이다.